罗伦佐的油

罗伦佐的油（Lorenzo's oil）是三油酸甘油酯（glycerol trioleate）与三芥子酸甘油脂（glycerol trierucate）的4:1比例的混合物，两种脂质分别是油酸（oleic acid）与芥子酸（erucic acid）的三酸甘油酯结合型。此混合物用在肾上腺脑白质失养症（adrenoleukodystrophy, ALD）的预防性治疗上。此脂质药剂是由意大利裔夫妇奥古斯都·奥登（Augusto Odone）与米凯拉·奥登（Michaela Odone）所合成，起因是他们的儿子罗伦佐·奥登（Lorenzo Odone）于1984年被诊断患有ALD病症，时年五岁。奥古斯都·奥登取得此油剂在美国的专利，编号5,331,009号。专利权所得用来支付髓鞘再生研究计划（The Myelin Project），此计划目标在研究ALD与相似病症的治疗方法。奥登家族以及他们的发明因为1992年电影《罗伦佐的油》（Lorenzo's oil）的拍摄而声名大噪。罗伦佐奥登于2008年5月30日离世，较医师预估的寿命多活22年。在美国，罗伦佐的油价格仍相当高，一个月疗程花费约美金440元。多数保险公司不给付此项花费，因为其被美国食品与药物管理局（Food and Drug Administration, FDA）认为是实验性治疗。脂肪酸的混合剂可以降低导致ALD的极长链脂肪酸（very long chain fatty acids, VLCFA）在血中的浓度。其是透过对身体内合成VLCFA的酵素的竞争性抑制来达成这项目标。在临床上仍无法证明罗伦佐的油确有效力。在五项已公开发表的研究中，有四项未在已有症状的患者身上呈现效力，但却可以在症状开始前有效降低发生几率。以目前的实验数据来看，症状开始后，药剂效力便会急剧下降。Duchesne在一个早期研究中研究了八位男性病患，并发现从病患MRI中发现情况有改善。在唯一一个临床研究clinical study with positive findings, Moser以罗伦佐的油为53名无ALD病征的病人作治疗，结果显示罗伦佐的油虽然有效减慢病征出现并延缓死亡，但效果并不明显。Poulos的研究显示罗伦佐的油未能有效减慢病人的VLCFAs于脑中积聚。总括来说，虽然口服罗伦佐的油能改变血液测试结果，但罗伦佐的油似乎并不对已出现病征的ALD病人有好处（虽然有部分病者父母并不认同）。另外，一个最近由Hugo Moser博士做的研究证据指出无出现病征的病人服用罗伦佐的油可能有效延迟病征出现。在美国，罗伦佐的油暂时只给予参与Hugo Moser博士指导的临床研究病人。