特异性药物（specific drug），即结构特异性药物，为能与机体生物大分子的功能基团结合，诱发一系列生理、生化效应的药物。大部分药物都属于特异性药物，其生物活性与结构特征关系紧密。特异性药物大部分作用于蛋白靶点，靶点可分为受体、离子通道、酶、载体等。一些特殊类型药物的蛋白靶点包括结构蛋白和细胞内蛋白。化疗药物的靶点包括DNA、细胞壁组分等。
胰岛素激活胰岛素受体；阿托品阻断副交感神经末梢的M胆碱受体等。
间羟胺促进肾上腺素能神经末梢释放去甲肾上腺素；溴苄胺抑制去甲肾上腺素释放；麻黄碱直接作用于肾上腺素受体，同时促进肾上腺素能神经末梢释放递质。
乙酰水杨酸类解热镇痛药能抑制体内前列腺素的合成，从而降低发热患者的体温，但对体温正常的健康者无降低体温的效果。
大部分药物都是通过干扰、阻断或参与代谢过程而发挥药理效应。
磺胺类药物的结构与氨基苯甲酸相似，二者竞争性的与二氢蝶酸合成酶结合，阻碍敏感菌合成叶酸，从而起到抑菌作用。碘解磷定可恢复已被有机磷酸酯失活的胆碱酯酶的活性。
局部麻醉药抑制Na+通道，从而阻断神经冲动的传导。抗心律失常药可分别影响K+、Na+、Ca2+通道，从而纠正心率失常。
特异性药物大部分作用于蛋白靶点，靶点可分为受体、离子通道、酶、载体等。
