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Onasemnogene abeparvovec

✍ dations ◷ 2025-06-29 18:08:40 #运动神经元病,药物发现,实验性药物,基因治疗,罕用药,作用于神经系统的药物,世界之最

Onasemnogene abeparvovec，商品名为Zolgensma，是一种基因治疗用药物，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症，由一种病毒衣壳制成。

Zolgensma直接以SMA突变基因为靶向，通过腺相关病毒载体，向患者体内的目标运动神经元递送1份全功能的人类SMN基因。只需通过静脉注射用药1次，即可使患儿的运动神经元SMN蛋白实现表达，提高脊髓性肌萎缩症患者的生存率。

此药最常见的副作用是肝酶水平升高和呕吐，故而患者在用药之前应进行肝功能检查，用药后也要对肝功能进行为期至少3个月的监测。

Zolgensma由诺华子公司AveXis研发。该药物市场价为2,125,000美元，截至2019年是世界上最昂贵的药物。

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