Onasemnogene abeparvovec

✍ dations ◷ 2025-05-17 14:14:33 #运动神经元病,药物发现,实验性药物,基因治疗,罕用药,作用于神经系统的药物,世界之最

Onasemnogene abeparvovec,商品名为Zolgensma,是一种基因治疗用药物,用于治疗脊髓性肌肉萎缩症,由一种病毒衣壳制成。

Zolgensma直接以SMA突变基因为靶向,通过腺相关病毒载体,向患者体内的目标运动神经元递送1份全功能的人类SMN基因。只需通过静脉注射用药1次,即可使患儿的运动神经元SMN蛋白实现表达,提高脊髓性肌萎缩症患者的生存率。

此药最常见的副作用是肝酶水平升高和呕吐,故而患者在用药之前应进行肝功能检查,用药后也要对肝功能进行为期至少3个月的监测。

Zolgensma由诺华子公司AveXis研发。该药物市场价为2,125,000美元,截至2019年是世界上最昂贵的药物。

相关

  • 新城病病毒新城病(英文:Newcastle disease)是一种禽鸟传染病,由新城病病毒引致。此病毒在禽鸟间有很高的传染性和死亡率,现时没有治疗方法,但可以透过疫苗和消毒措施以减少其爆发之可能性。
  • 戏剧古希腊戏剧是指大致繁荣于公元前6世纪末至前4世纪初之间的古希腊世界的戏剧。当时古希腊的政治和军事中心雅典城同时也是古希腊戏剧的中心。雅典的悲剧和喜剧也包括在全世界
  • 代谢途径代谢途径(英语:metabolic pathway)在生物化学中,是一连串在细胞内发生的化学反应,并由酶所催化,形成使用或储存的代谢物,或引发另一个代谢途径(称为“流量控制反应”)。多种途径都是
  • 超低频音次声波(英文:Infrasound)是指频率小于20Hz(赫兹),但是高于气候造成的气压变动的声波。人耳对次声波基本上没有感受,但是一些动物如象、长颈鹿和蓝鲸可以感受次声波频率并使用这个频
  • 中美洲经济一体化银行中美洲经济一体化银行 (西班牙语:Banco Centroamericano de Integración Económica,缩写:BCIE)是中美洲地区的国际开发银行(英语:multilateral development bank),其目的是要促进
  • 王文治《清代学者象传》第一集之王文治像王文治(1730年-1802年),字禹卿,号梦楼,江苏丹徒(今镇江市)人。清朝翰林、诗人、书法家。乾隆二十五年(1760年)探花,授翰林院编修,升侍读,后又任云南临安
  • 白雪云白雪云(?年2月7日-),出生于吉林,中国大陆女演员。1998年凭借电影《安居》荣获第18届中国电影金鸡奖最佳女配角。
  • 十大劲歌金曲颁奖典礼2008年度十大劲歌金曲颁奖典礼于2009年1月3日在九展中心汇星举行,由K-SWISS Classic呈献,司仪是曾志伟及崔建邦,为四大唱片公司杯葛无线电视事件前的最后一届最多唱片公司歌手
  • 四硝酸根合金(III)酸四硝酸根合金(III)酸是一种无机配位化合物,化学式为H。四硝酸根合金(III)酸的一水物由浓硝酸作用于氢氧化金(III)得到。四硝酸根合金(III)酸可以形成形式为M(M=Na, K, Rb, Cs,
  • 安全内容自动化协议安全内容自动化协议(英语:Security Content Automation Protocol,SCAP)是用于自动化漏洞管理、评估和条款符合检测的一套标准(例如,2002年的美国联邦信息安全管理法案)。美国国家漏