LentiGlobin BB305

✍ dations ◷ 2025-11-12 23:12:37 #LentiGlobin BB305

LentiGlobin BB305是一种治疗β-地中海贫血（英语：beta thalassemia）的实验性疗法，β-地中海贫血是一种罕见但可能会使人衰弱的血液疾病。这项疗法由Bluebird Bio开发，并在2015年2月获美国食品药品监督管理局指定为“突破性疗法”。在早期的临床试验中，数位需要长期输血治疗的患者在此疗法后能够更长时间不用输血。

β-地中海贫血是HBB（英语：HBB）基因突变或缺失造成，血红蛋白的β链合成减少或缺乏，最终导致由严重贫血到无症状等程度不等的结果。LentiGlobin BB305是一种病毒载体，能在生物体外将具功能的HBB基因插入患者的造血干细胞（HSC），之后再将经基因工程改造的造血干细胞植回患者体内。

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